المعالجة الجينية Gene therapy هي أسلوب تجريبي يستخدم الجينات لعلاج المرض أو الوقاية منه. وفي المستقبل، قد تسمح هذه التقنية للأطباء بعلاج اضطراب ما عن طريق إدخال جين في خلايا المريض بدلاً من استخدام الأدوية أو الجراحة.
- تعطيل أو "إخراج" الجين المتحور الذي يعمل بشكل غير صحيح.
- إدخال جين جديد في الجسم للمساعدة في مكافحة المرض.
وعلى الرغم من أن العلاج الجيني هو خيار علاجي واعد لعدد من الأمراض (بما في ذلك الاضطرابات الوراثية، وبعض أنواع السرطان، وبعض أنواع العدوى الفيروسية)، إلا أن هذه التقنية لا تزال محفوفة بالمخاطر ولا تزال قيد الدراسة للتأكد من أنها ستكون آمنة وفعالة. ويتم حاليًا اختبار العلاج الجيني فقط للأمراض التي ليست لها علاجات أخرى.
ويختبر الباحثون عدة طرق للعلاج الجيني، بما في ذلك:
- استبدال الجين المتحور الذي يسبب المرض بنسخة صحية من الجين.- تعطيل أو "إخراج" الجين المتحور الذي يعمل بشكل غير صحيح.
- إدخال جين جديد في الجسم للمساعدة في مكافحة المرض.
وعلى الرغم من أن العلاج الجيني هو خيار علاجي واعد لعدد من الأمراض (بما في ذلك الاضطرابات الوراثية، وبعض أنواع السرطان، وبعض أنواع العدوى الفيروسية)، إلا أن هذه التقنية لا تزال محفوفة بالمخاطر ولا تزال قيد الدراسة للتأكد من أنها ستكون آمنة وفعالة. ويتم حاليًا اختبار العلاج الجيني فقط للأمراض التي ليست لها علاجات أخرى.
* متى يوصى بالمعالجة الجينية؟
1. استبدال الجينات المصابة بطفرة
تصاب بعض الخلايا بالمرض لأن بعض الجينات تعمل على نحو غير سليم أو لم تعد تؤدي وظيفتها على الإطلاق. وقد يساعد استبدال الجينات المعيبة في علاج بعض الأمراض. على سبيل المثال، يمنع جين يسمى بروتين p53 عادة نمو الورم في الجسم. وقد تم ربط العديد من أنواع السرطانات بمشكلات في الجين p53. فإذا استطاع الأطباء استبدال الجين p53 المعيب، فقد يؤدي هذا إلى موت الخلايا السرطانية.
2. علاج الجينات المصابة بطفرة
يمكن إيقاف الجينات المصابة بطفرة والتي تسبب المرض بحيث لا تحفز المرض بعد ذلك، أو يمكن تنشيط الجينات السليمة التي تساعد على الوقاية من المرض بحيث يمكنها تثبيط المرض.
3. جعل الخلايا المريضة أكثر وضوحًا للجهاز المناعي
في بعض الحالات، لا يهاجم الجهاز المناعي الخلايا المريضة لأنه لا يتعرف عليها على أنها خلايا ضارة. ويمكن للأطباء استخدام المعالجة الجينية لتدريب الجهاز المناعي على التعرف على الخلايا التي تشكل تهديدًا.
* ما مخاطر المعالجة الجينية؟
تنطوي المعالجة الجينية على بعض المخاطر المحتملة؛ حيث لا يمكن إدخال الجين مباشرة إلى خلايا الجسم بسهولة، وبدلاً من ذلك، يتم عادة تقديمه باستخدام ناقل، وتُعتبر الفيروسات هي النواقل الأكثر شيوعًا للمعالجة الجينية، لأنها يمكن أن تتعرف على خلايا معينة وتنقل المادة الوراثية إلى جينات الخلايا. يزيل الباحثون الجينات الأصلية المسببة للمرض من الفيروسات ويستبدلونها بالجينات اللازمة لإيقاف المرض، ولكن هذه الطريقة تُعرَّض الشخص لعوامل الخطورة التالية:
1. تفاعل الجهاز المناعي ضد الفيروسات، باعتبارها خلايا ضارة ويهاجمها، وقد يسبب هذا حالة من الالتهاب.
2. الفيروسات يمكن أن تصيب أكثر من نوع من الخلايا، فقد تصيب الفيروسات المعدلة خلايا إضافية، وليس مجرد الخلايا المستهدفة التي تحتوي على الجينات المصابة بطفرة، وإذا حدث هذا، فقد تكون الخلايا السليمة متضررة؛ مما يسبب أمراضًا أو اضطرابات أخرى، منها السرطان.
3. ربما يستعيد الفيروس بعد إدخاله إلى الجسم قدرته الأصلية على التسبب في المرض.
4. في حالة إدخال الجينات الجديدة في المكان الخاطئ بالحمض النووي، فإن هناك احتمالية أن يؤدي الإدخال إلى تكون ورم، وقد حدث ذلك على نحو عرضي في بعض التجارب السريرية.
سوف يعتمد الإجراء المحدد بالنسبة لك على المرض المصاب به والنوع المستخدم من المعالجة الجينية، وعلى سبيل المثال، في أحد أنواع المعالجة الجينية، قد تخضع لعملية سحب دم أو استئصال نخاع عظمي من عظم الورك باستخدام إبرة كبيرة. وبعد ذلك، وفي المختبر، يتم تعريض خلايا من الدم أو النخاع العظمي لفيروس أو نوع آخر من أنواع النواقل التي تحتوي على المادة الوراثية المرغوبة.
وبعد أن يتم إدخال الناقل في الخلايا في المختبر، يتم حقن تلك الخلايا مرة أخرى في الجسم في أحد الأوردة أو في الأنسجة، حيث تمتص الخلايا المتجه إضافة إلى الجينات المعدلة. ومن المهم معرفة أن الفيروسات ليست النواقل الوحيدة التي يمكن استخدامها لحمل الجينات المعدلة إلى خلايا الجسم. إذ تُجرى دراسة متجهات أخرى في التجارب السريرية، ومنها الخلايا الجذعية والجسيمات الدهنية.
1. تفاعل الجهاز المناعي ضد الفيروسات، باعتبارها خلايا ضارة ويهاجمها، وقد يسبب هذا حالة من الالتهاب.
2. الفيروسات يمكن أن تصيب أكثر من نوع من الخلايا، فقد تصيب الفيروسات المعدلة خلايا إضافية، وليس مجرد الخلايا المستهدفة التي تحتوي على الجينات المصابة بطفرة، وإذا حدث هذا، فقد تكون الخلايا السليمة متضررة؛ مما يسبب أمراضًا أو اضطرابات أخرى، منها السرطان.
3. ربما يستعيد الفيروس بعد إدخاله إلى الجسم قدرته الأصلية على التسبب في المرض.
4. في حالة إدخال الجينات الجديدة في المكان الخاطئ بالحمض النووي، فإن هناك احتمالية أن يؤدي الإدخال إلى تكون ورم، وقد حدث ذلك على نحو عرضي في بعض التجارب السريرية.
* هل من السهولة الحصول على المعالجة الجينية؟
في الوقت الحالي، تُعتبر الطريقة الوحيدة التي يمكنك بها الحصول على معالجة جينية هي المشاركة في إحدى التجارب السريرية، وهي عبارة عن دراسات بحثية تساعد الأطباء على تحديد ما إذا كان نهج المعالجة الجينية آمنًا على البشر أم لا. كما أنها تساعد الأطباء على فهم آثار المعالجة الجينية على الجسم.سوف يعتمد الإجراء المحدد بالنسبة لك على المرض المصاب به والنوع المستخدم من المعالجة الجينية، وعلى سبيل المثال، في أحد أنواع المعالجة الجينية، قد تخضع لعملية سحب دم أو استئصال نخاع عظمي من عظم الورك باستخدام إبرة كبيرة. وبعد ذلك، وفي المختبر، يتم تعريض خلايا من الدم أو النخاع العظمي لفيروس أو نوع آخر من أنواع النواقل التي تحتوي على المادة الوراثية المرغوبة.
وبعد أن يتم إدخال الناقل في الخلايا في المختبر، يتم حقن تلك الخلايا مرة أخرى في الجسم في أحد الأوردة أو في الأنسجة، حيث تمتص الخلايا المتجه إضافة إلى الجينات المعدلة. ومن المهم معرفة أن الفيروسات ليست النواقل الوحيدة التي يمكن استخدامها لحمل الجينات المعدلة إلى خلايا الجسم. إذ تُجرى دراسة متجهات أخرى في التجارب السريرية، ومنها الخلايا الجذعية والجسيمات الدهنية.
* أخيرا....
إن إمكانيات المعالجة الجينية تعطي الكثير من الأمل، ومع ذلك، لم تتحقق هذه الآمال حتى الآن. لكن، أظهرت بعض التجارب السريرية للمعالجة الجينية على الأشخاص بعض النجاح في علاج:1. نقص المناعة المركب الشديد.
2. نزف الدم الوراثي.
3. العمى الناجم عن التهاب الشبكية الصباغي.
4. سرطان الدم.
* المصدر
What is gene therapy?
2. نزف الدم الوراثي.
3. العمى الناجم عن التهاب الشبكية الصباغي.
4. سرطان الدم.
* المصدر
What is gene therapy?