وافقت الهيئة الأمريكية للأغذية والأدوية مؤخراً على استخدام دواء وراثي (جينيّ) جديد اسمه: لاكستورنا Voretigene neparvove (Luxturna) لعلاج مرض عيني وراثي صعب هو التهاب الشبكية الصِّباغي، الذي يؤدي غالبًا لإصابة المريض بالعمى التام في سن مبكرة، وكذلك الإصابة المبكرة بالماء البيضاء (الكاتاراكت) لدى هؤلاء المرضى.
ما هو مرض التهاب الشبكية الصِّباغي؟
هو مرض وراثي يحدث بسبب نشوء طفرات وراثية (جِينية) تؤثر على شبكية العين، مما يؤدي إلى تدهور تكوين خلاياها الصِّباغية والضوئية، وفقدان وضوح الرؤية تدريجيًّا مع مرور الزمن. قد يكون للمرض تأثيرات متفاوتة الشدة، ومختلفة في سرعة تطور المرض. يصيب هذا المرض شخصًا واحدًا بين كل 3500 إلى 4000 شخص تقريبًا في أمريكا وأوروبا.
ما هو هذا الدواء الجديد؟ وكيف يعمل؟
يتكوَّن الدواء الجديد من حمض نووي إنساني من نوع DNA محمول على فيروس خاص من الفيروسات الغدِّية. يعطى الدواء عن طريق حقنه تحت شبكية العين، ويعمل عن طريق تعديل الطفرات الوراثية المريضة لدى المصابين بالتهاب الشبكية الصِّباغي. لا يَشفي هذا الدواء الحالة الوراثية بشكل تام، ولكنه ينجح في تحسين الإبصار كثيرًا، وفي وقف تدهوره.
ما هي نتائج استخدام هذا الدواء عند الإنسان؟
نَشرت مجلة لانسيت في عدد 14 يوليو 2017 نتائج دراسة أجريت في أمريكا، في الفترة 2012-2013 على 31 طفلًا مصابًا بهذا المرض، تم حَقن الدواء الجديد تحت الشبكية في العينتَين لدى 20 مريضًا، وتمت مقارنة نتائج علاجهم مع مجموعة أخرى من تسعة أطفال مصابين بالمرض. بعد سنة من إعطاء العلاج، سُجّل تحسّن مهمّ في الرؤية لدى 65 بالمئة من الأطفال المعالَجين، بينما لم يُسجّل أي تحسّن في الرؤية بين أفراد المجموعة الأخرى ممّن لم يأخذوا هذا العلاج. لم تُسجّل الدراسة حدوث أعراض جانبية مهمة عند المرضى الذين أخذوا العلاج. واعتُبر هذا التحسّن في علاج هذا المرض الوراثي الصّعب تحسنًا فريدًا لم يُسجَّل مثله في العلاجات المتاحَة.
كانت الهيئة الأمريكية للأغذية والأدوية قد أعطت موافقة مبدئية على استخدام هذا الدواء بشكل محدود بالدراسات والأبحاث. استنادًا إلى دراسات نُشرت في أغسطس سنة 2017، أصدرت الهيئة الأمريكية للأغذية والأدوية موافقتها على استخدام هذا الدواء تجاريًّا في مارس 2018، ووافقت هيئات مماثلة في كثير من دول العالم أيضًا على استخدامه.
المشكلة أنه مازال غالي الثمن جدًّا، إذ يبلغ ثمن الجرعة الواحدة التي تُحقَن في كل عين من هذا الدواء حاليًّا حوالي 425 ألف دولار.
المصدر:
