علاج جيني تحت التجربة للعمى الوراثي

الأشخاص المصابون بالعمى الوراثي عيونهم في صحة جيدة لكنهم يفتقرون إلى جين يحول الضوء إلى إشارات للمخ تمكنهم من الرؤية.

ويعمل العلماء على تطوير وتجريب علاج جديد إلى تزويد الصغار والكبار بنسخة صحية من الجين الذي يفتقرون إليه باستخدام آلة تقطع أو "تحرر" الحامض النووي في بقعة ما، ويرمي العلاج إلى أن يكون علاجاً لمرة واحدة تغير على نحو دائم الحامض النووي الأصلي للشخص.



ويبدأ المرضي في تسجيل أسمائهم في أول دراسة لاختبار هذا العلاج الجديد، وهو ما يعرف بأسلوب تحرير الجين المعروف باسم التكرارات العنقودية المتناظرة القصيرة منتظمة التباعد أو كريسبر داخل الجسم في محاولة للعلاج من هذا العمى الوراثي.

وسوف تختبر شركتان هما إديتاس مديسين وأليرجان هذا لدى ما يصل إلى 18 شخصاً في الولايات المتحدة، بما فيها مستشفى ماساتشوستس للعيون والأذن في بوسطن، بدءاً من الخريف الحالي.
09 ديسمبر 2019
آخر تعديل بتاريخ