الموافقة على أول عقار لتحفيز نمو أطفال التقزم

عقار فوسوريتيد Vosoritide (Voxzogo) أمل جديد لأطفال التقزم

صرحت الدكتورة تيريزا كيهو، مديرة قسم الغدد الصماء في مركز إدارة الغذاء والدواء التابع لإدارة الغذاء والدواء الأمريكية "من خلال هذا العقار، يكون لدى الأطفال الذين يعانون من قصر القامة بسبب التقزم، خيار علاجي يستهدف السبب الكامن وراء قصرهم".

وتم إثبات فعالية الدواء في دراسة المرحلة الثالثة (حيث تكونت الدراسة من ثلاث مراحل) لمدة عام على 121 مريضًا يعانون من التقزم، وكانت ما تزال صفائح النمو لديهم قابلة للنمو.

وبالمقارنة مع المرضى الذين عولجوا بدواء وهمي، فإن أولئك الذين عولجوا بـ 15 مجم/ كجم من فوسوريتيد تحت الجلد، زاد النمو لديهم بمعدل 1.57 سم في السنة. وبعد 52 أسبوعا من الدراسة، تحسنت نسبة النمو لديهم.

قالت الطبيبة ليندا بولغرين، من كلية الطب بجامعة كاليفورنيا في لوس أنجلوس "هذه الموافقة هي علامة فارقة مهمة تمثل المرة الأولى التي سيتمكن فيها الأطباء من تقديم علاج يستهدف السبب الجذري للحالة لعائلات الأطفال المصابين بالتقزم في سن الخامسة وما فوق".

ما آلية عمل عقار فوسوريتيد؟

إن عقار فوسوريتيد vosoritide هو نظير ببتيد من النوع C الذي يعزز نمو العظام من خلال العمل كمنظم إيجابي للجين الذي يحفز نمو الخلايا الأرومة الليفية في العظام. وفي حالة التقزم، يتم إعاقة نمو العظام داخل الغضروف من خلال اكتساب طفرة وظيفية في هذا الجين.

ويوصى بإعطاء الحقنة في نفس الوقت كل يوم من قبل مقدم الرعاية. وتعتمد الجرعات على وزن المريض، ويمكن تعديلها بناءً على التغيرات في الوزن.

ما الآثار الجانبية لعقار فوسوريتيد؟

في المرحلة الثالثة من التجربة، تضمنت الآثار الجانبية الأكثر شيوعًا ما يلي:

• تفاعلات موقع الحقن.
• التقيؤ.
• آلام المفاصل.
• انخفاض ضغط الدم.
• التهاب المعدة والأمعاء.
• الإسهال.
• الدوخة.
• آلام الأذن.
• أعراض شبيه بنزلات البرد أو الإنفلونزا.
• التعب.
• الحساسية الموسمية.
• جفاف الجلد.

ومن المتوقع أن يتم إتاحة عقار فوسوريتيد vosoritide في الأسواق الأمريكية من منتصف إلى أواخر ديسمبر.

* المصدر
Vosoritide Aids Growth in Achondroplasia
FDA OKs First Drug for Most Common Form of Dwarfism