وافقت إدارة الغذاء والدواء على دواء ترينجولزا (أوليزارسين Olezarsen)، وهو دواء جديد يساعد في تقليل مستويات الدهون الثلاثية المرتفعة لدى البالغين المصابين بحالة وراثية نادرة تسمى متلازمة فرط الشحوم الثلاثية العائلية (FCS). تعتبر هذه الموافقة الأولى من نوعها، مما يعني أن دواء ترينجولزا يَستخدم آلية عمل جديدة، أو يعمل بشكل مختلف في الجسم، عن العلاجات الأخرى المستخدمة حاليًا لعلاج هذه المتلازمة. قبل أن نتعرف إلى المعلومات الدوائية الخاصة بدواء ترينجولزا، دعونا أولًا نلقي نظرة على متلازمة فرط الشحوم الثلاثية العائلية.
ما هي متلازمة فرط الشحوم الثلاثية العائلية؟
متلازمة فرط الشحوم الثلاثية العائلية أو الكيلومكرونات العائلية (Familial Chylomicronemia Syndrome) عبارة عن اضطراب وراثي نادر يمنع الجسم من تكسير الدهون (الدهون الثلاثية) في مجرى الدم. تحدث المتلازمة عندما لا يحتوي الجسم على ما يكفي من ليباز البروتين الشحمي، وهو إنزيم ضروري لتكسير الدهون -خاصة الدهون الثلاثية- في الدم. تتراكم الدهون الثلاثية عند غياب هذا الإنزيم، مما قد يؤدي إلى التهاب البنكرياس.
أعراض متلازمة فرط الشحوم الثلاثية العائلية
تؤثر متلازمة فرط الشحوم الثلاثية العائلية على حوالي 3000 شخص في الولايات المتحدة، إذ يقدر انتشارها بنحو حالة واحدة إلى عشرة لكل مليون شخص. قد تظهر أعراض وعلامات متلازمة فرط الشحوم الثلاثية العائلية في وقت مبكر من الرضاعة أو الطفولة نظرًا لأنها عبارة عن اضطراب وراثي، كما تظهر عادةً بحلول سن المراهقة. هناك بعض المرضى الذين لا تظهر عليهم أي أعراض حتى سن البلوغ. تشمل الأعراض والعلامات الشائعة ما يلي:
- ألم في البطن.
- نوبات حادة أو متكررة من التهاب البنكرياس.
- الشعور بالتعب.
- فرط شحميات الدم في الشبكية.
- الورم الأصفر الطفحي.
علاج متلازمة فرط الشحوم الثلاثية العائلية
يعد الحد من تناول الدهون إلى أقل من 15 إلى 20 جرامًا (أقل من 10-15٪ من إجمالي السعرات الحرارية اليومية) يوميًا إحدى الوسائل المهمة لعلاج متلازمة فرط الشحوم الثلاثية العائلية. كما يعد تجنب الكحول والكربوهيدرات البسيطة والمكررة، مثل تلك الموجودة في المشروبات الغازية والحلوى، أمرًا مهمًا للغاية في رحلة العلاج، إذ يمنع ذلك المزيد من الارتفاع في الدهون الثلاثية.
هناك بعض الأدوية التي يمكن أن ترفع أيضًا مستويات الدهون الثلاثية، ولذلك من المهم مناقشة الأدوية التي يستخدمها المريض مع طبيبه لتحديد ما إذا كانت هناك حاجة إلى التوقف عن تناول أي من هذه الأدوية. كما يجب مناقشة الحالة الطبية للمريض، خاصة إذا كان يعاني من مرض السكري.
لم تتم الموافقة على أي أدوية خاصة لعلاج متلازمة فرط الشحوم الثلاثية العائلية حتى نهاية العام الماضي، فالأدوية التقليدية المستخدمة لخفض الدهون الثلاثية غير فعالة جداً في المرضى الذين يعانون من متلازمة فرط الشحوم الثلاثية العائلية. وفي 19 ديسمبر 2024، حصل دواء أوليزارسين (ترينجولزا) على موافقة إدارة الغذاء والدواء، ليصبح بذلك الدواء الأول والوحيد المعتمد من إدارة الغذاء والدواء بوصفة طبية للبالغين الذين يعانون من متلازمة فرط الشحوم الثلاثية العائلية.
ما هو دواء ترينجولزا؟
دواء ترينجولزا Tryngolza يحتوي على المادة الفعالة أوليزارسين التي تنتمي إلى فئة من الأدوية تُسمى (ASO-GalNAc3 conjugates)، ويعمل على تقليل مستويات بروتين معين في الدم يسمى apoC-III، وهو بروتين ينتَج في الكبد، وهو منظم رئيسي لاستقلاب الدهون الثلاثية. عندما يقل مستوى بروتين apoC-III في الدم، يقوم الجسم بإزالة الدهون بشكل أفضل (خاصة الدهون الثلاثية والبروتين الدهني المنخفض الكثافة جدًا VLDL) من مجرى الدم.
استخدامات ترينجولزا
يتوفر أوليزارسين بالاسم التجاري ترينجولزا على شكل حقنة تلقائية تؤخذ تحت الجلد مرة واحدة في الشهر، لتقليل الدهون الثلاثية لدى البالغين المصابين بمتلازمة فرط الشحوم الثلاثية العائلية. يستخدم دواء ترينجولزا بالإضافة إلى تغيير النظام الغذائي الذي يشمل تقليل تناول الدهون إلى ما لا يزيد عن 20 جرامًا من الدهون يوميًا.
الآثار الجانبية لدواء ترينجولزا
تشمل الآثار الجانبية الأكثر شيوعًا لدواء ترينجولزا ما يلي:
- احمرار أو ألم مكان حقن الدواء.
- آلام المفاصل.
- تصلب المفاصل.
- انخفاض عدد الصفائح الدموية.
التحذيرات والاحتياطات اللازمة أثناء استخدام دواء ترينجولزا
يمكن أن يسبب ترينجولزا تفاعلات تحسسية خطيرة عند الاستخدام، بالتالي يمنع استخدام الدواء إذا كان المريض يعاني من حساسية تجاه مادة أوليزارسين الموجودة بالدواء. تشمل بعض التفاعلات التحسسية ما يلي:
- احمرار الجلد.
- الشرى.
- تورم الوجه.
- صعوبة في التنفس.
يجب التوقف عن أخذ دواء ترينجولزا والاتصال بالطبيب على الفور أو طلب المساعدة الطبية الطارئة إذا ظهرت أي من هذه الأعراض على المريض أثناء الاستخدام، كما يجب إخبار الطبيب المعالج عن جميع الحالات الطبية التي يعاني منها المستخدم قبل أخذ الدواء.
هل يمكن استخدام ترينجولزا أثناء فترتي الحمل والرضاعة؟
لا ينصح باستخدام حقن ترينجولزا أثناء الحمل والرضاعة الطبيعية، فمن غير المعروف ما إذا كان الدواء يمكن أن يضر الجنين، أو يمكن أن ينتقل إلى حليب الثدي وبالتالي قد يضر الطفل. لذلك يجب استشارة الطبيب المعالج قبل استخدام الدواء، خاصةً إذا كانت المريضة حاملًا أو تخطط للحمل أو تقوم بالرضاعة الطبيعية. لا يُعرف أيضًا ما إذا كان ترينجولزا آمنًا وفعالًا للاستخدام لدى الأطفال.
كيف تستخدم حقن ترينجولزا؟
يؤخذ دواء ترينجولزا عن طريق الحقن تحت الجلد في البطن (منطقة المعدة)، أو الجزء الأمامي أعلى الفخذ (هذه الأماكن مناسبة للحقن الذاتي). يمكن أخذ الدواء أيضًا في الجزء الخلفي من الجزء العلوي من الذراع، لكن يجب أن يقوم مقدم الرعاية الصحية بإعطاء الحقنة للمريض في هذا المكان. يحتوي المحقن الذاتي من ترينجولزا على جرعة واحدة، ولا يمكن استخدامه إلا مرة واحدة، ويجب عدم مشاركته مع أي شخص.
جرعة دواء ترينجولزا
يوصى بجرعة 80 مجم من حقن تريينجولزا Tryngolza تؤخذ تحت الجلد مرة واحدة شهريًا لعلاج متلازمة فرط الشحوم الثلاثية العائلية، ويجب أخذ الدواء مع نظام غذائي منخفض الدهون (أقل من 20 جرامًا من الدهون يوميًا).
إذا نسي المريض أخذ جرعة من تريينجولزا في موعدها المحدد، يقوم بأخذ الجرعة الفائتة في أقرب وقت ممكن عند تذكره، ثم تؤخذ الجرعة التالية من الحقنة بعد شهر من تاريخ آخر جرعة ليعود إلى جدول الجرعات الشهري.
طريقة تخزين دواء ترينجولزا
تخزن حقنة ترينجولزا في الثلاجة في درجة حرارة تتراوح بين 2 درجة مئوية إلى 8 درجات مئوية في العلبة الأصلية، ويمكن تخزين ترينجولزا أيضًا في درجة حرارة الغرفة بين 15 درجة مئوية إلى 30 درجة مئوية في العلبة الأصلية لمدة تصل إلى 6 أسابيع. يمنع تخزين حقنة ترينجولزا في درجة حرارة أعلى من 30 درجة مئوية، ويجب التخلص من الحقنة إذا تم حفظها في درجة حرارة الغرفة لمدة تزيد عن 6 أسابيع، كما يمنع تعريض الحقنة للحرارة أو الضوء.
