زيادة الطول للأطفال المصابين بالتقزم باستخدام دواء جديد

زيادة الطول للأطفال المصابين بالتقزم أصبح ممكناً من خلال دواء جديد بنتائج واعدة، وهو عبارة عن قرص واحد يومياً يتم تناوله لزيادة الطول وتحسين النمو النسبي للأطراف لدى الأطفال المصابين بالودانة، وهو الشكل الأكثر شيوعاً للتقزم، ويمكن لهذا الدواء أن يغني هؤلاء الأطفال عن الحاجة للحصول على حقنة يومية لتعزيز النمو. وقد وجدت دراسة المرحلة الثانية التي أجراها معهد مردوخ لأبحاث الأطفال ونشرت في مجلة نيوإنجلاند الطبية، أن عقار infigratinib، وهو منتج تجريبي، آمن وفعال في علاج الأطفال المصابين بالودانة، والذين تتراوح أعمارهم بين 3 إلى 11 عاماً، وقال البروفيسور رافي سافاريرايان إن إنفيجراتينيب (infigratinib) لا يعزز نمو العظام فحسب بل يحسن أيضاً من نوعية وجودة الحياة لهؤلاء الأطفال أيضاً.

زيادة الطول للأطفال المصابين بالتقزم حسب الدراسة

شملت الدراسة التي رعتها شركة BridgeBio على 72 طفلاً مصاباً بالودانة من أستراليا والمملكة المتحدة والولايات المتحدة وإسبانيا وفرنسا وكندا، وقد ذكرت النتائج أن الدواء الجديد كان فعالاً في زيادة معدل النمو بمقدار 2.5 سم سنوياً لمدة تصل إلى 18 شهراً من العلاج وزيادة الطول الإجمالي وتحسين نسبة طول الجزء العلوي إلى السفلي من الجسم، وقد ظهرت لدى المشاركين آثار جانبية طفيفة للعلاج، لكن لم يكن لديهم أي ردود فعل سلبية خطيرة من هذا لعلاج.

وحالياً يعتبر العلاج الوحيد المعتمد في أستراليا للأطفال المصابين بالودانة هو الفوسوريتيد (vosoritide)، وهي حقنة يتم إعطاؤها يومياً، وقد أظهر البروفيسور سافاريرايان وفريقه البحثي سابقًا كيف يعمل الدواء الجديد على تحسين نمو العظام لدى المرضى الذين تتراوح أعمارهم بين أربعة أشهر وحتى سن 18 عامًا.

وقال البروفيسور سافاريرايان: "وجدت دراستنا الجديدة أن إنفيجراتينيب هو دواء آمن وفعال يزيد من نمو الأطفال المصابين بالودانة، ويمكن تناوله عن طريق الفم لأولئك الذين يعانون من هذه الحالة، وهذا مهم بشكل خاص للأطفال الذين لا يستطيعون تحمل الحقن يومياً، وفي جميع أنحاء العالم تكون الأدوية عن طريق الفم عملية ومرغوبة أكثر من الحقن".

اقرأ أيضاً

الموافقة على أول عقار لتحفيز نمو أطفال التقزم

تجارب واعدة 

تعتبر الودانة الشكل الأكثر شيوعاً لظهور خلل التنسج الهيكلي أو التقزم، وتؤثر هذه الحالة على واحد من كل 20000 طفل في أستراليا على سبيل المثال، ويمكن أن تسبب هذه الحالة الوراثية مضاعفات طبية خطيرة، مثل الضغط على الحبل الشوكي، وتوقف التنفس أثناء النوم، وتقوس الساقين، وتضييق القناة الشوكية، والتهابات الأذن المتكررة، كما أن الأطفال الذين يعانون من الودانة هم أكثر عرضة للوفاة قبل سن الخامسة بمقدار 50 مرة مقارنة بأقرانهم.

وقال البروفيسور سافاريرايان إن فريقه قد بدأ تجربة المرحلة الثالثة للدواء الجديد الذي يعمل على زيادة الطول للأطفال المصابين بالتقزم ، ويجري التخطيط لإجراء المزيد من الدراسات على الأطفال المصابين بالودانة الذين تتراوح أعمارهم بين 0-3 سنوات، لعل هذا الدواء أن يكون أملًا لهم للحصول على نمو طبيعي كسائر الأطفال، وتحسين جودة حياتهم وقدرتهم على الاستمرار في الحياة بشكل طبيعي كباقي أقرانهم من الأطفال.