وافقت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية على دواء أكوراميديس باسمه التجاري أتُّروبي، وهو دواء جديد يعالج مرضًا قلبيًا نادرًا، مرض القلب النشَواني المرتبط بالترانسثيريتين، أو ATTR-CM. طُوّر الدواء في جامعة ستانفورد بواسطة الدكتور مأمون الحمادشة، عالم أردني وكيميائي سابق في جامعة ستانفورد، ويشغل الآن منصب بروفيسور في جامعة المحيط الهادي بالولايات المتحدة، والدكتورة إيزابيلا غراف، ليصبح الحمادشة بذلك أول عالم عربي يقوم باختراع دواء يعمل على تقليل الوفيات القلبية الوعائية المرتبط بمرض القلب النشَواني.
ما هو مرض القلب النشواني؟
الداء القلبي النشواني المرتبط بالترانسثيريتين هو مرض نادر جدًا يحدث بسبب تراكم بروتين أميلويد يُسمى ترانسثيريتين في عضلة القلب. يُسبب تراكم بروتين الترانسثيريتين زيادة سُمك عضلة القلب أو تيبس العضلة وتضخمها، مما يؤدي إلى منع القلب من ضخ الدم بشكل فعال، وقد يؤدي في النهاية إلى فشل القلب، وإلى اضطراب نظم دقات القلب، ومن المحتمل أن يكون مميتًا.
أتُّروبي Attruby (أكوراميديس) دواء جديد لمرض القلب النشَواني
أتروبي Attruby هو دواء جديد يؤخذ عن طريق الفم لعلاج مشكلات القلب بسبب اعتلال عضلة القلب الناتج عن الداء النشواني المرتبط بالترانسثيريتين (ATTR-CM)، إذ يعمل على تثبيت الترانسثيريتين (TTR) للمساعدة في تقليل احتمالات الوفاة والإقامة في المستشفى لعلاج أمراض القلب والأوعية الدموية، وبالتالي تحسين نوعية الحياة.
يحتوي أتُّروبي على المكون النشط أكوراميديس acoramidis، وهو مثبت انتقائي شبه كامل للترانسثيريتين (≥90%)، يعمل عن طريق الارتباط بالترانسثيريتين في مواقع ربط الثيروكسين، مما يبطئ تكوين رواسب بروتين الأميلويد الضارة في عضلة القلب، وبالتالي يبطئ تقدم المرض.
اعتمدت موافقة إدارة الغذاء والدواء على دواء أتُّروبي Attruby في 22 نوفمبر 2024 على النتائج الإيجابية لدراسة المرحلة الثالثة التي أظهرت تأثيرا علاجيا مهم إحصائيًا بعد 30 شهرًا على استبيان اعتلال عضلة القلب في مدينة كانساس الأمريكية، واختبار المشي لمدة 6 دقائق. كما أن المرضى الذين عولجوا بدواء أتروبي كان لديهم قصور في القلب أقل من المرضى الذين عولجوا بالدواء الوهمي بعد 30 شهرًا. وعلى الرغم من أن أتروبي (أكوراميديس) دواء جديد، فإنه ليس أول دواء مثبّت للترانسثيريتين لعلاج مرض القلب النشواني. لكن أظهرت التجارب السريرية فعالية أفضل لدواء أتروبي (أكوراميديس) مقارنةً بالأدوية المتاحة بالفعل، إذ كانت معدلات بقاء المرضى على قيد الحياة أفضل.
جرعة دواء أتروبي
الجرعة المعتادة من دواء أتروبي هي 712 مجم (قرصان بجرعة 356 مجم) عن طريق الفم مرتين يوميًا، ويؤخذ الدواء مع الأكل أو بدونه.
الآثار الجانبية المتوقعة لدواء أتروبي
كما هو الحال مع أي دواء، فهناك آثار جانبية لدواء أتروبي، ومن الممكن حدوث تفاعلات فرط الحساسية. بلغ عدد الأشخاص الذين توقفوا عن العلاج في التجارب بسبب الآثار الجانبية 9.3% في المجموعة التي عولجت بدواء أتروبي مقابل 8.5% في المجموعة التي عولجت بالدواء الوهمي. شملت الآثار الجانبية في التجارب السريرية ما يلي:
- الإسهال (11.6%).
- ألم أعلى البطن (5.5%).